Les États-Unis, un engagement toujours fort mais des défis persistants

Les États-Unis ont historiquement démontré un engagement significatif dans la lutte contre les maladies rares.

En 1983, le Congrès américain a adopté l’Orphan Drug Act, une législation pionnière visant à encourager le développement de traitements pour ces affections peu communes. Cette loi offre des incitations aux entreprises pharmaceutiques, telles que des allègements fiscaux et une exclusivité commerciale de sept ans pour les médicaments désignés comme « orphelins » .

Plus récemment, des avancées notables ont été réalisées. Par exemple, en mai 2019, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le Zolgensma®, une thérapie génique destinée à traiter l’amytrophie spinale infantile, marquant ainsi la première autorisation d’une telle thérapie pour une maladie neuromusculaire aux États-Unis .

Par ailleurs, des initiatives comme le National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) des National Institutes of Health (NIH) illustrent l’engagement continu des États-Unis. Créé en 2012, le NCATS se consacre à accélérer la traduction des découvertes scientifiques en traitements efficaces, en mettant notamment l’accent sur les maladies rares .

Cependant, des défis subsistent.

La complexité des maladies rares, combinée à des ressources limitées, rend le développement de traitements efficace difficile.

De plus, malgré les efforts déployés, certaines maladies rares restent sans traitement approuvé, soulignant la nécessité d’une recherche continue et d’un soutien accru.